立法院厚生會 罕見疾病權益促進委員會 成立大會暨第一次委員會議

 

立法院厚生會 

罕見疾病權益促進委員會成立大會

暨第一次委員會議

照顧罕病病友是國家政策

期盼罕見疾病權益促進委員會扮演積極角色

 賴清德總統於11月23日(六)出席罕見疾病基金會獎助學金頒獎活動致詞時表示，一個國家的文明指標是弱勢族群能否在這個國度自在生活，而今照顧罕病病友已成為國家政策。今天於立法院厚生會下設立的「罕見疾病權益促進委員會」即是要往此目標邁進。委員會期待從制度、實務照顧、臨床治療、新藥引進之預算及給付，與法規等各面向之討論，共同協助罕見疾病病患與家庭提升治療可近性並增進生活品質。

委員會由王正旭委員擔任召集人，厚生會蘇巧慧副會長、陳菁徽秘書長、劉建國榮譽會長及林月琴委員均到場共同支持。王正旭召集人致詞時表示：「期待用社會力量幫助病友，有效解決病友及其家庭的困境，以符合總統讓弱勢團體能在社會自在生活的文明指標」。

蘇巧慧副會長說：「罕藥用藥人數少，藥價高昂，希望在治療平權的概念下，由政府協助負擔；並應加速相關的行政程序。」

陳菁徽秘書長指出：「除了倡議給付面向，也可透過遺傳檢驗、遺傳諮詢等方式，讓台灣成為健康台灣。」

劉建國委員則表示：「今年雖有編列相關公務預算，但健保罕藥專款亦不能消失。國家有保護人員的義務，多用心、多一點資源、制度，就能讓罕病家庭減輕壓力。」

林月琴委員也說：「將近6千多位病友等待藥物給付救命，期盼台灣醫療給付與照顧更加健全，希望政府就此逐步增加經費規模，以有效降低罕病死亡率。」

中央健康保險署石崇良署長表示：「近年健保署在審查時效上已加快速度，2023年通過10個新藥，為歷年最多，今年目前則已通過8個新藥，平均花費11.1個月，期待明年可以進步到10個月。雖健保總額尚未核定，但署內會極力爭取。署內也盤點了明年公務預算挹注20億，將可給付尚未納入的藥品。健保肩負公眾所託，樂見有好的進展。」

綜合討論中，各委員紛紛表達建議：

台灣弱勢病患權益促進會理事長陳莉茵表示，罕見疾病依法有適法性和優先性，依法治療罕病、給付罕藥是責無旁貸。任何給付都有條件規範，對療效、安全性及給付規範亦應有合理期待。期盼六千多名等藥的病患得藥能治，獲得有尊嚴的人生。

輔仁大學醫學院數據科學中心執行長蒲若芳則說，期盼如去年建言書中提及希望加速罕藥收載的建議。罕藥審查值得建立如機場的「綠色通道」，以建立更通暢的流程，並應納入審查價值面向的專家。台北商業大學財政稅務系教授韓幸紋也認為，效益部分應納入生活品質評估，而非全以經濟面做為考量。臺北大學社會工作學系教授曾敏傑強調，罕病病人能出現的轉變未必是「數據上的治癒」，而「綠色通道」的建立是過往被忽略的視野跟聲音，例如過往不能進食，現在可以進食，慢慢接近大眾的生活模式。這些都不是健保審查機制中所能看到的主流標準，所以我們迫切需要這樣的綠色通道。

遺傳性痙攣性下身麻痺HSP病友聯誼會會長顧雲崧也說，對於尚未有藥可治的罕病若有支持性症狀治療，應可討論適應症外使用的相關給付，或是以罕病法支持性或緩和性項目來補助。秀傳醫療體系張建國研發長表示，應引進最新、最完整的檢測方法，讓疾病得以及早確診使治療發揮成效。

罕見疾病基金會董事長蔡輔仁建議，如果一個疾病從來沒有藥物能夠治療，健保署應大膽嘗試，保持給付的彈性，讓病友先嘗試用藥，待收集真實世界資料後再視結果做後續政策調整。再者，以SMA為例，是可透過產前診斷的疾病，在防治上應強化，就像過去政府對於海洋性貧血產前檢查的模式，逐步納入各項疾病，相信可以從源頭減少罕病的發生。

陽明交通大學食品安全及健康風險評估研究所教授康照洲主任委員也向罕病法主管機關的國民健康署表達期許，盼未來健保署與國健署持續致力於罕病的防治與照顧。

最後，王正旭召集人總結表示：藥物的價格，是隨著科技研發帶來的衝擊，這不僅是台灣面對的問題，而是全球一同面對的難題。無論藥物、篩檢、財務等等，期盼接下來能更有效的透過社會的力量，建立人人都可以自在生活的社會。